Deshawn “DJ” Chow menunggu setahun untuk menerima pengobatan yang dapat mengubah hidupnya. Pemuda berusia 19 tahun itu lahir dengan penyakit sel sabit, yang membuat sel darah merahnya berbentuk bulan sabit dan lengket. Sel-sel yang tidak beraturan itu menumpuk dan menghalangi pembuluh darah, memutus pasokan oksigen ke bagian tubuh dan menyebabkan episode nyeri yang sangat. Kondisi ini memengaruhi sekitar 100.000 orang di Amerika Serikat, sebagian besar dari mereka adalah orang kulit hitam.
Rasa sakit semakin sering muncul bagi Chow di sekolah menengah, membuatnya sering masuk rumah sakit. Dia melewatkan sekolah, pesta ulang tahun, dan tidur bersama teman-teman. Kadang-kadang, rasa sakit itu berlangsung selama berhari-hari. “Ini seperti tubuh saya terbakar,” katanya.
Setahun yang lalu, dia mengetahui tentang pengobatan baru bernama Casgevy yang bisa mengakhiri pertempurannya bertahun-tahun dengan rasa sakit. Ini adalah obat pertama yang disetujui untuk menggunakan teknologi pemenang nobel yang dikenal sebagai Crispr, jenis pengeditan gen. Chow menerima Casgevy pada 5 Desember di City of Hope Cancer Center di Los Angeles. Dia termasuk dalam pasien pertama di AS yang mendapatkan pengobatan tersebut sejak disetujui pada Desember 2023. Ini juga disetujui untuk beta talasemia, gangguan darah terkait, bulan Januari ini.
Karena kompleksitas manufaktur, keterlambatan asuransi, dan persiapan yang ekstensif yang terlibat untuk pasien, sedikit individu di AS yang telah diberi dosis Casgevy sejak tersedia secara komersial. Peluncuran yang lambat menyoroti sifat rumit dalam mengkomersialisasikan pengobatan medis canggih dan memberikannya kepada pasien. Pengobatan genetik lain untuk sel sabit, Lyfgenia, mendapat persetujuan Desember lalu, dan pasien pertama diobati pada September. Dibuat oleh Bluebird Bio, itu menggunakan teknologi lama yang memperkenalkan gen baru untuk mengobati penyakit tersebut.
Vertex Pharmaceuticals dan Crispr Therapeutics, yang mengembangkan Casgevy, belum mengatakan secara publik berapa banyak pasien yang telah menerima terapi tersebut sejauh ini. WIRED menghubungi semua 34 rumah sakit AS yang disetujui untuk mengadministrasikannya pada Desember. Dari 26 yang memberikan jawaban, hanya City of Hope dan Rumah Sakit Anak-anak Nasional di Washington, DC, yang mengatakan mereka telah mengadministrasikan Casgevy. (Tiga rumah sakit menolak berkomentar, dan lima lainnya tidak merespons beberapa pertanyaan.) Chow adalah pasien sel sabit pertama di City of Hope, sementara pasien beta talasemia telah diobati di Rumah Sakit Anak-anak Nasional. Beberapa pusat yang diotorisasi mengatakan kepada WIRED bahwa mereka akan mulai infusi Casgevy pada awal 2025.
“Proses mendapatkan obat ini sangat berbeda dari hanya mengonsumsi pil,” kata Leo Wang, hematolog-onkolog Chow di City of Hope. Ini adalah terapi satu kali yang melibatkan pengumpulan dan pengeditan sel punca seseorang. Bagi pasien, itu berarti putaran kemoterapi yang keras sebelum mendapatkan sel, dan sebulan di rumah sakit setelahnya.