Gagal jantung berat merupakan kondisi serius yang memburuk seiring waktu, dengan satu-satunya pilihan terapi adalah transplantasi jantung atau jantung buatan berbantu. Namun, transplantasi jantung terkendala oleh terbatasnya donor dan batasan usia, sementara jantung buatan juga berisiko menimbulkan infeksi serta kerusakan saraf kranial, ditambah penurunan kualitas hidup jangka panjang.
ReHeart menjawab kebutuhan medis yang belum terpenuhi ini. Transplantasi dilakukan melalui pembedahan di sisi kiri dada, dengan tiga lembar kardiomiosit yang dilekatkan pada permukaan jantung. Protein sinyal yang disekresikan oleh sel transplant membantu meningkatkan aliran darah dan memperbaiki jaringan. Dalam studi kolaborasi multiseanter nasional yang melibatkan delapan pasien gagal jantung berat, tren perbaikan terkonfirmasi pada empat pasien, dimana konsumsi oksigen puncak (VO2 peak) meningkat lebih dari 10 persen pada 52 minggu pascatransplant.
Neuron “Diimplantasi” Langsung ke Dalam Otak
Produk kedua yang disetujui ialah Amusepri (nama generik: laguneprocell) dari Sumitomo Pharma dan Racthera. Terdiri dari sel prekursor yang ditakdirkan menjadi neuron penghasil dopamin, dibuat dari sel iPS donor. Diindikasikan untuk memperbaiki gejala motorik pada pasien Penyakit Parkinson yang responsnya tidak adekuat terhadap terapi obat eksisting, termasuk preparat mengandung levodopa.
Penyakit Parkinson merupakan gangguan neurodegeneratif yang menyebabkan gejala motorik seperti tremor pada anggota gerak dan kekakuan otot akibat hilangnya sel saraf dopaminergik di otak secara bertahap. Terapi obat saat ini bersifat paliatif, bukan pendekatan fundamental untuk menggantikan sel saraf yang hilang.
AmShepli bertujuan menawarkan opsi terapi baru dengan mentransplantasi sel progenitor dari neuron penghasil dopamin yang hilang langsung ke otak. Transplantasi ini dilakukan dengan jenis operasi otak invasif minimal. Lubang kecil dibor di tulang tengkorak, satu di setiap sisi, dan sel-sel didispersi serta diinjeksikan ke kapsul pada kedua sisi melalui tiga rute pengantaran.
Dalam uji klinis yang dipimpin dokter di Rumah Sakit Universitas Kyoto, empat dari enam pasien Parkinson yang dianalisis menunjukkan perbaikan dalam skor off-time (skor saat efek obat telah habis) pada Skala Penilaian Diagnosis dan Terapi Gejala Motorik (MDS-UPDRS Bagian III) 24 bulan pascatransplant. Peneliti mengkonfirmasi bahwa sel-sel tetap viabel pada keenam pasien di lokasi transplant.
Fasilitas Manufaktur Pertama di Dunia dan Kolaborasi Industri-Akademik
SMaRT, yang terletak di Kota Suita, Prefektur Osaka, bertanggung jawab atas produksi Amshepri dan merupakan fasilitas manufaktur komersial pertama di dunia yang dikhususkan untuk obat regeneratif dan berbasis sel yang berasal dari sel iPS donor. Sel iPS yang digunakan sebagai bahan baku produk berasal dari stok yang disediakan oleh Yayasan Riset Sel iPS Universitas Kyoto, sementara teknologi induksi diferensiasi dan manufaktur didasarkan pada teknologi proprietary dari Universitas Kyoto dan institusi lain. Contohnya, teknologi pemurnian sel dari Eisai digunakan dalam bagian proses manufaktur; produk ini terwujud berkat kolaborasi industri-akademik dengan kontribusi dari berbagai lembaga.
Dapat pula dikatakan bahwa fakta persetujuan revolusioner ini berasal dari Jepang secara struktural memang tak terelakkan. Ini karena seluruh rantai pasok hampir sepenuhnya terselesaikan di Jepang, mulai dari pendirian teknologi dasar oleh Shinya Yamanaka, pemenang Nobel Fisiologi atau Kedokteran 2012, pasokan sel iPS oleh Yayasan Riset Sel iPS Universitas Kyoto, teknologi induksi diferensiasi dan manufaktur yang dikembangkan Universitas Kyoto dan institusi lain, pendirian fasilitas manufaktur komersial SMaRT, hingga pengembangan startup universitas dan masuknya perusahaan farmasi besar.