Terapi penyakit genetik langka menjadi obat termahal di dunia dengan harga $4,25 juta

Buka Editor’s Digest secara gratis

Roula Khalaf, Editor dari FT, memilih cerita favoritnya dalam buletin mingguan ini.

Terapi gen baru untuk mengobati penyakit genetik sangat langka yang menyerang sistem saraf pusat anak-anak muda akan dihargai sebesar $4,25 juta di AS, menjadikannya obat termahal dalam sejarah.

Lenmeldy Orchard Therapeutics minggu ini menjadi obat pertama yang disetujui di AS untuk leukodistrofi metakromatik (MLD), gangguan genetik fatal yang memengaruhi rata-rata 40 anak per tahun di AS.

Bentuk paling parah dari MLD menyebabkan anak-anak pada akhir masa bayi kehilangan semua fungsi motorik dan memburuk menjadi keadaan vegetatif, akhirnya memerlukan perawatan intensif sepanjang waktu. Kebanyakan pasien meninggal lima tahun setelah timbulnya gejala.

Orchard, sebuah bioteknologi berbasis di Inggris yang baru-baru ini dibeli oleh grup farmasi Jepang Kyowa Kirin, berpendapat bahwa kurangnya perawatan lain untuk MLD membenarkan harga tersebut. Namun, keputusan tersebut memicu kembali debat tentang penetapan harga terapi sel dan gen, yang menawarkan perawatan baru yang revolusioner dan kadang-kadang menyembuhkan bagi pasien dengan sangat sedikit pilihan lain.

Di antara terapi gen yang paling mahal yang disetujui adalah pengobatan hemofilia B uniQure Hemgenix, seharga $3,5 juta dan obat thalassemia Bluebird Zynteglo, yang dihargai sebesar $2,8 juta.

Bobby Gaspar, salah satu pendiri dan chief executive Orchard, mengatakan Lenmeldy adalah “obat yang mengubah paradigma”, menambahkan bahwa perusahaan tersebut “berkomitmen untuk memungkinkan akses yang luas, cepat, dan berkelanjutan ke terapi penting ini bagi pasien yang memenuhi syarat dengan MLD awal di AS”.

Pengobatan MLD Orchard diberi harga daftar hingga $3,9 juta ketika disetujui di seluruh Eropa pada tahun 2020 dengan nama merek Libmeldy, tetapi sistem kesehatan nasional melakukan negosiasi diskon besar. Di Jerman, harganya €2,4 juta.

MEMBACA  Papua Barat dapat menjadi lumbung padi untuk empat provinsi: menteri

Orchard mengutip tinjauan dari Institute for Clinical and Economic Review, sebuah lembaga nirlaba di AS yang berusaha menghitung harga yang adil untuk obat-obatan, yang menyimpulkan tahun lalu bahwa Lenmeldy akan menjadi biaya yang efektif jika dihargai antara $2,3 juta dan $3,9 juta.

Dalam sembilan bulan hingga akhir September, obat ini menghasilkan $12,7 juta dalam pendapatan, kata Orchard pada hasil kuartal ketiga November lalu.

“MLD menimbulkan beban emosional dan ekonomi yang besar bagi keluarga dan pengasuh – yang menghadapi kerugian upah yang substansial dan biaya tambahan setiap tahun ketika penyakit berkembang – semua sambil berurusan dengan penderitaan yang tidak terhitung karena kehilangan anak mereka,” kata Bennett Smith, wakil presiden senior Orchard dan general manager North America.

Lenmeldy bekerja dengan menyisipkan versi gen yang dimodifikasi secara genetik dari gen yang menyebabkan MLD dalam sel-sel induk darah pasien dan mengirimkannya melalui infus. Dalam uji coba 37 pasien anak dengan MLD awal yang diobati dengan Lenmdly, semua anak masih hidup pada usia enam tahun, dibandingkan dengan hanya 58 persen dalam kelompok kontrol. Pada usia lima tahun, 71 persen pasien bisa berjalan tanpa bantuan dan 85 persen memiliki skor bahasa dan kognisi normal.