Ultragenyx (NASDAQ:RARE) adalah satu dari **”10 Saham Pertumbuhan yang Terlupakan untuk Dibeli Sekarang”**.
Ultragenyx (NASDAQ:RARE) merupakan salah satu saham pertumbuhan yang terlewati untuk dibeli sekarang. Pada 2 April, Ultragenyx mengumumkan bahwa FDA AS menerima kembali pengajuan BLA untuk UX111, sebuah terapi gen AAV9 eksperimental untuk Sindrom Sanfilippo Tipe A (MPS IIIA). FDA menetapkan tanggal keputusan PDUFA pada 19 September. Jika disetujui, UX111 akan menjadi pengobatan pertama yang tersedia untuk penyakit genetik langka dan fatal ini, yang menyebabkan neurodegenerasi progresif dan tidak bisa pulih pada anak-anak.
Terapi ini, juga dikenal sebagai rebisufligene etisparvovec, adalah infus intravena satu kali yang dirancang untuk memberikan salinan gen SGSH yang berfungsi. Ini mengatasi kekurangan enzim penyebab penumpukan toksik heparan sulfat di otak. Data klinis dalam BLA, dengan masa tindak lanjut hingga 8 tahun, menunjukkan efek pengobatan yang tahan lama dan perbaikan klinis dibandingkan perkembangan alami penyakitnya. FDA sebelumnya mengakui kekuatan data neurodevelopmental dan biomarker dalam siklus tinjauan sebelumnya.
FDA Menerima BLA Ultragenyx (RARE) untuk Terapi Gen Sindrom Sanfilippo UX111
Pixabay/Domain Publik
Sindrom Sanfilippo Tipe A disebabkan oleh kurangnya enzim sulfamidase, yang mengakibatkan harapan hidup rata-rata hanya 15 tahun. UX111 dari Ultragenyx menerima beberapa penunjukan regulasi tingkat tinggi, termasuk Fast Track dan status Penyakit Anak Langka. Jika disetujui secara dipercepat, terapi ini akan diproduksi di fasilitas khusus di Ohio dan Massachusetts, memberikan pilihan baru yang penting untuk komunitas yang saat ini tidak memiliki pengobatan yang tersedia.
Ultragenyx (NASDAQ:RARE) adalah perusahaan biotek yang fokus menghadirkan produk baru untuk pasien pengobatan penyakit genetik langka dan ultra-langka yang serius.
Meski kami mengakui potensi RARE sebagai investasi, kami yakin beberapa saham AI menawarkan potensi keuntungan lebih besar dan risikonya lebih kecil. Jika Anda mencari saham AI yang sangat undervalue dan juga diuntungkan dari tarif era Trump dan tren onshoring, lihat laporan gratis kami tentang **saham AI jangka pendek terbaik**.
BACA SELANJUTNYA: **33 Saham yang Seharusnya Naik Dua Kali Lipat dalam 3 Tahun** dan **Portofolio Cathie Wood 2026: 10 Saham Terbaik untuk Dibeli**.
Pengungkapan: Tidak ada. **Ikuti Insider Monkey di Google News**.