Program percepatan persetujuan obat dari Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat dimaksudkan untuk memberikan akses dini kepada pasien terhadap obat-obatan yang menjanjikan. Namun, seberapa sering obat-obatan ini benar-benar meningkatkan atau memperpanjang hidup pasien?
Dalam sebuah studi baru, para peneliti menemukan bahwa sebagian besar obat kanker yang diberikan persetujuan percepatan tidak menunjukkan manfaat tersebut dalam waktu lima tahun.
“Setelah lima tahun dari persetujuan percepatan awal, Anda seharusnya memiliki jawaban definitif,” kata Dr. Ezekiel Emanuel, seorang spesialis kanker dan bioetikus di University of Pennsylvania yang tidak terlibat dalam penelitian tersebut. “Ribuan orang menggunakan obat-obat tersebut. Itu tampaknya sebuah kesalahan jika kita tidak tahu apakah obat-obat tersebut efektif atau tidak.”
Program ini dibuat pada tahun 1992 untuk mempercepat akses kepada obat-obat HIV. Saat ini, 85% dari persetujuan percepatan diberikan kepada obat kanker.
Hal ini memungkinkan FDA untuk memberikan persetujuan awal kepada obat-obatan yang menunjukkan hasil awal yang menjanjikan untuk mengobati penyakit yang mengancam jiwa. Sebagai imbalannya, perusahaan obat diharapkan melakukan uji coba yang ketat dan menghasilkan bukti yang lebih baik sebelum memperoleh persetujuan penuh.
Pasien mendapatkan akses lebih awal ke obat-obatan, namun pertukaran tersebut berarti beberapa obat tidak terbukti efektif. Keputusan untuk menarik obat-obat yang mengecewakan berada di tangan FDA atau perusahaan obat, dan kadang-kadang FDA memutuskan bahwa bukti yang kurang definitif cukup untuk persetujuan penuh.
Studi baru menemukan bahwa antara tahun 2013 dan 2017, terdapat 46 obat kanker yang diberikan persetujuan percepatan. Dari jumlah tersebut, 63% diubah menjadi persetujuan reguler meskipun hanya 43% menunjukkan manfaat klinis dalam uji coba konfirmatori.
Penelitian ini dipublikasikan dalam Journal of the American Medical Association dan dibahas dalam pertemuan tahunan American Association for Cancer Research di San Diego pada hari Minggu.
Belum jelas seberapa banyak pasien kanker memahami tentang obat-obatan dengan persetujuan percepatan, kata salah satu penulis studi, Dr. Edward Cliff dari Harvard Medical School.
“Kami mengajukan pertanyaan: Apakah ketidakpastian tersebut disampaikan kepada pasien?” ujar Cliff.
Obat-obat yang mendapatkan persetujuan percepatan mungkin menjadi satu-satunya pilihan untuk pasien dengan kanker langka atau lanjut, kata Dr. Jennifer Litton dari MD Anderson Cancer Center di Houston, yang tidak terlibat dalam penelitian.
Penting bagi dokter untuk menjelaskan bukti dengan hati-hati, kata Litton.
“Mungkin itu penyusutan tumor. Mungkin itu berapa lama tumor tetap stabil,” ujar Litton. “Anda dapat memberikan data yang Anda miliki, namun Anda tidak boleh berjanji berlebihan.”
Baru-baru ini, Kongres memperbarui program tersebut, memberikan FDA lebih banyak wewenang dan menyederhanakan proses penarikan obat-obat ketika perusahaan tidak memenuhi komitmen mereka.
Perubahan tersebut memungkinkan lembaga tersebut “untuk menarik persetujuan obat yang disetujui dalam persetujuan percepatan, ketika diperlukan, lebih cepat,” tulis juru bicara FDA, Cherie Duvall-Jones dalam sebuah email. Sekarang FDA dapat menuntut bahwa uji coba konfirmatori sedang berlangsung ketika memberikan persetujuan sementara, yang mempercepat proses verifikasi apakah obat tersebut efektif, katanya.