Kami baru saja mempublikasikan daftar 8 Saham Terbaik di Bidang Pengeditan Gen untuk Dibeli. Dalam artikel ini, kita akan melihat di mana Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX) berdiri dibandingkan dengan saham pengeditan gen terbaik lainnya yang bisa dibeli.
Pengeditan gen adalah teknik medis canggih dalam terapi gen yang melibatkan modifikasi DNA seseorang secara tepat untuk mengobati atau mencegah penyakit. Pendekatan ini secara langsung mengubah materi genetik untuk memperbaiki mutasi, meningkatkan fungsi seluler, atau menghilangkan gen yang menyebabkan penyakit. Para ahli industri percaya bahwa pengeditan gen memiliki potensi untuk merevolusi pengobatan gangguan genetik, kanker, dan berbagai kondisi lainnya.
Menurut IMARC, infrastruktur kesehatan AS telah beradaptasi untuk mendukung terapi pengeditan gen. IQVIA melaporkan bahwa 114 uji klinis terapi gen dimulai pada tahun 2023, dengan sekitar 77% disponsori oleh industri kesehatan. Kella Kapnisi, Kepala Terapi Sel dan Gen di Team Consulting, mencatat bahwa FDA telah menyetujui 38 terapi sel dan gen, banyak di antaranya telah mencapai komersialisasi melalui proses manufaktur laboratorium yang sebagian besar manual.
Pasar pengeditan gen AS mengalami pertumbuhan signifikan, dengan nilai $3,19 miliar pada tahun 2024, sementara pengeditan genom mencapai $3,55 miliar pada tahun 2023. Melihat ke depan, proyeksi menunjukkan lonjakan yang substansial, dengan pengeditan gen diharapkan mencapai $13,99 miliar dan pengeditan genom diproyeksikan mencapai $16,49 miliar pada tahun 2034. Trend pertumbuhan ini mencerminkan tingkat pertumbuhan tahunan gabungan (CAGR) sebesar 15,93% dan 16,6%, secara berturut-turut, menekankan adopsi dan investasi yang semakin meningkat dalam teknologi pengeditan gen.
Beberapa terapi terobosan sedang membuka jalan untuk kemajuan dalam pengeditan gen. PBGENE-HBV Precision BioSciences merupakan uji coba pengeditan gen in vivo pertama yang disetujui FDA untuk hepatitis B kronis. Data awal dari uji coba menunjukkan penurunan 70% dalam antigen permukaan hepatitis B (HBsAg) pada dua dari tiga pasien pada dosis terendah (0,2 mg/kg), menargetkan DNA sirkular tertutup kovalen (cccDNA) untuk mengatasi penyebab utama ketahanan HBV. YolTech Therapeutics juga telah membuat kemajuan dengan pengobatan hiperoksaluria, menunjukkan penurunan 70% dalam kadar oksalat berbahaya pada pasien dengan hiperoksaluria tipe 1 primer melalui pengeditan gen yang diantarkan lipid nanopartikel. Selain itu, terapi kolesterol AccurEdit telah menunjukkan hasil yang menjanjikan, mencapai penurunan 70% dalam kolesterol LDL dengan satu dosis pengobatan dengan cara meredam PCSK9.
Jumlah pasien yang menerima terapi gen diperkirakan akan fluktuatif selama dekade mendatang. Pada tahun 2020, 16.244 pasien diobati, dengan angka ini diproyeksikan meningkat menjadi 94.696 pada tahun 2025 sebelum secara bertahap menurun menjadi 65.612 pada tahun 2034 ketika stok pasien yang ada habis. Selama dekade mendatang, diperkirakan sekitar 1,09 juta pasien bisa mendapatkan manfaat dari terapi gen, dengan pasien kanker menyumbang sekitar 48% dari penerima manfaat.
Dari segi keuangan dan ekonomi, pengeluaran tahunan untuk terapi pengeditan gen diperkirakan akan mencapai puncaknya pada $25,3 miliar pada tahun 2026 sebelum stabil pada $21,0 miliar pada tahun 2034. Terapi ini diperkirakan menghasilkan tambahan 5,12 tahun hidup yang disesuaikan dengan kualitas (QALYs) per pasien, dengan setiap QALY bernilai $43.110. Jaminan asuransi diharapkan memainkan peran penting dalam memfasilitasi akses, dengan Medicare, Medicaid, dan perusahaan asuransi swasta diperkirakan akan menanggung biaya sebesar $8,1 miliar, $5,44 miliar, dan $12,2 miliar secara tahunan, secara berturut-turut.
Meskipun ada kemajuan ini, industri pengeditan gen menghadapi tantangan utama. Risiko pengiriman tetap menjadi kekhawatiran, karena peristiwa yang merugikan yang terkait dengan vektor virus dan regimen kondisioning menjadi rintangan keamanan. Pengawasan regulasi juga semakin meningkat, dengan keputusan tertunda FDA mengenai terapi epidermolisis bullosa distrofik resesif (RDEB) Abeona Therapeutics, diharapkan pada 29 April 2025, menyoroti standar yang berkembang untuk persetujuan pengeditan gen.
Untuk daftar ini, kami memindai database Insider Monkey dari lebih dari 1.000 hedge fund pada Q4 2024 dan memilih perusahaan yang terlibat dalam pengembangan dan komersialisasi teknologi pengeditan gen. Dari situ, kami memilih delapan perusahaan dengan jumlah investor hedge fund terbanyak dan menempatkannya dalam urutan naik.
Mengapa kami tertarik pada saham yang diakumulasi oleh hedge fund? Alasannya sederhana: penelitian kami telah menunjukkan bahwa kami dapat melampaui pasar dengan meniru pilihan saham terbaik dari hedge fund terbaik. Strategi buletin kuartalan kami memilih 14 saham kap kecil dan kap besar setiap kuartal dan telah menghasilkan pengembalian 373,4% sejak Mei 2014, mengalahkan benchmarknya sebesar 218 poin persentase (lihat detail lebih lanjut di sini).
Apakah Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX) Saham Pengeditan Gen Terbaik untuk Dibeli?
Seorang apoteker memberikan obat tertentu kepada pasien di apotek khusus.
Jumlah Pemegang Saham Hedge Fund: 68
Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX) adalah perusahaan bioteknologi yang mengembangkan obat-obatan transformatif untuk penyakit serius, dengan fokus yang kuat pada pengeditan gen, terutama dalam kolaborasi dengan CRISPR Therapeutics. Perusahaan ini mengkhususkan diri dalam pengobatan penyakit genetik, khususnya fibrosis kistik, dan menghasilkan pendapatan dengan menjual obat-obatan kepada pasien dengan kondisi genetik langka. Baru-baru ini, perusahaan telah memperluas fokusnya untuk termasuk penyakit sel sabit dan beta-talasemia.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX) telah bermitra dengan CRISPR Therapeutics untuk mengembangkan CASGEVY (exagamglogene autotemcel), terapi sel yang diedit gen untuk penyakit sel sabit (SCD) dan beta-talasemia yang bergantung pada transfusi (TDT). Pengobatan ini melibatkan pengeditan gen BCL11A pada sel punca pasien untuk meningkatkan produksi hemoglobin fetal, yang membantu mengelola gangguan darah turun-temurun ini.
Hasil keuangan kuartal keempat 2024 perusahaan menunjukkan pertumbuhan yang berkelanjutan, dengan peningkatan 16% dalam pendapatan dari periode yang sama di tahun 2023, mencapai $2,91 miliar. Pendapatan tahun penuh 2024 mencapai $11 miliar, melebihi ekspektasi. Pertumbuhan dipicu oleh penjualan yang kuat dari pengobatan CF dan peluncuran CASGEVY. Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX) juga memperluas jangkauannya dengan terapi baru seperti ALYFTREK untuk CF dan JOURNAVX untuk nyeri akut, memperkuat posisinya di antara saham pengeditan gen terbaik.
Dengan total alamat pasar (TAM) yang luas mencakup penyakit seperti CF, SCD, TDT, nyeri akut, diabetes tipe 1, dan penyakit ginjal, perusahaan bertujuan untuk mengobati jutaan pasien di seluruh dunia. Bisnis ini difokuskan pada meningkatkan kehadiran pasar dan memajukan terapi inovatifnya.
Secara keseluruhan, VRTX menempati peringkat ke-2 dalam daftar saham pengeditan gen terbaik untuk dibeli. Meskipun kami mengakui potensi VRTX, keyakinan kami terletak pada keyakinan bahwa saham AI memiliki janji yang lebih besar untuk memberikan pengembalian yang lebih tinggi, dan melakukannya dalam jangka waktu yang lebih singkat. Jika Anda mencari saham AI yang lebih menjanjikan daripada VRTX tetapi diperdagangkan dengan kurang dari 5 kali laba, lihat laporan kami tentang saham AI termurah.
BACA SELANJUTNYA: 20 Saham AI Terbaik untuk Dibeli Sekarang dan 30 Saham Terbaik untuk Dibeli Menurut Miliarder.
Pengungkapan: Tidak ada. Artikel ini awalnya dipublikasikan di Insider Monkey.