Badan Pengawas Obat dan Makanan pada hari Jumat menyetujui pengobatan Pfizer untuk gangguan pendarahan genetik langka, menjadikannya terapi gen pertama perusahaan yang mendapatkan izin di Amerika Serikat. Obat tersebut, yang akan dipasarkan dengan nama Beqvez, disetujui oleh badan tersebut untuk orang dewasa dengan hemofilia B moderat hingga parah yang memenuhi persyaratan tertentu. Pengobatan ini akan tersedia dengan resep untuk pasien yang memenuhi syarat pada kuartal ini, kata juru bicara Pfizer kepada CNBC. Dengan harga $3,5 juta, sebelum asuransi dan rabat lainnya, obat ini menjadi salah satu obat termahal di Amerika Serikat. Lebih dari 7.000 orang di Amerika Serikat hidup dengan kondisi yang mengganggu ini, yang secara dominan mempengaruhi pria, menurut kelompok advokasi. Kondisi ini disebabkan oleh tingkat protein tertentu yang tidak mencukupi dalam membantu pembekuan darah untuk menghentikan pendarahan dan menyegel luka. Tanpa protein itu, yang disebut faktor IX, pasien dengan hemofilia B mudah memar dan berdarah lebih sering dan untuk jangka waktu yang lebih lama. Beqvez adalah pengobatan sekali pakai yang dirancang untuk memungkinkan pasien menghasilkan faktor IX sendiri dan mencegah serta mengendalikan pendarahan. Dalam uji klinis tahap akhir, obat tersebut lebih unggul daripada pengobatan standar yang sering merepotkan untuk hemofilia B, yang melibatkan pemberian protein beberapa kali seminggu atau sebulan melalui pembuluh darah. “Banyak orang dengan hemofilia B berjuang dengan keterlibatan dan gangguan gaya hidup dari infusi [faktor IX] secara teratur, serta episode pendarahan spontan, yang dapat menyebabkan kerusakan sendi yang menyakitkan dan masalah mobilitas,” kata Dr. Adam Cuker, direktur Program Komprehensif Hemofilia dan Trombosis Penn, dalam rilis Pfizer pada hari Jumat. Pfizer adalah salah satu dari beberapa perusahaan yang berinvestasi dalam bidang terapi gen dan sel yang berkembang pesat. Mereka adalah pengobatan sekali pakai dengan biaya tinggi yang menargetkan sumber gen atau sel pasien untuk menyembuhkan atau secara signifikan mengubah jalannya penyakit. Beberapa ahli kesehatan memperkirakan terapi sel dan gen akan menggantikan pengobatan seumur hidup tradisional yang orang ambil untuk mengelola penyakit kronis. Pfizer memperoleh hak untuk memproduksi dan memasarkan Beqvez dari Spark Therapeutics pada tahun 2014. Perusahaan tersebut menawarkan program jaminan kepada pembayar untuk men-cover pasien yang menerima Beqvez, kata juru bicara Pfizer kepada CNBC. Pfizer berharap program tersebut akan menawarkan “perlindungan keuangan dengan mengasuransikan risiko kegagalan efektivitas,” tambah mereka. Terapi gen ini akan bersaing dengan Hemgenix milik CSL Behring berbasis Australia, pengobatan serupa yang mendapatkan persetujuan FDA untuk hemofilia B pada tahun 2022. Obat tersebut memiliki harga daftar yang sama dengan $3,5 juta di Amerika Serikat, sebelum asuransi dan rabat lainnya. Perlu dicatat, beberapa ahli kesehatan mengatakan bahwa biaya tinggi dan masalah logistik, antara lain, telah membatasi penerimaan Hemgenix dan terapi gen lainnya yang disetujui untuk hemofilia A yang lebih umum. Pfizer juga mencari persetujuan FDA untuk antibodi eksperimentalnya, marstacimab, untuk mengobati hemofilia A dan B. Perusahaan juga sedang mengembangkan terapi gen untuk distrofi otot Duchenne, gangguan genetik yang menyebabkan otot melemah secara bertahap.
