Pembuat obat untuk penyakit Lou Gehrig yang baru-baru ini gagal dalam sebuah studi besar mengumumkan pada hari Kamis bahwa mereka akan menarik obat tersebut dari pasar, mengakui bahwa obat tersebut tidak membantu pasien dengan kondisi neurologis mematikan tersebut.
Amylyx Pharmaceuticals mengumumkan bahwa mereka akan secara sukarela menghentikan penjualan dan pemasaran obat di Amerika Serikat dan Kanada, di mana pasien baru tidak akan lagi bisa mendapatkan resep.
“Meskipun ini adalah momen yang sulit bagi komunitas ALS, kami mencapai langkah ini bersama para pemangku kepentingan yang akan terpengaruh dan sesuai dengan komitmen kami yang teguh kepada orang yang hidup dengan ALS,” kata para eksekutif perusahaan dalam sebuah pernyataan. Pasien yang sudah mengonsumsi terapi tersebut dan ingin melanjutkannya akan dapat mendaftar dalam program untuk menerimanya secara gratis.
Food and Drug Administration menyetujui obat yang sangat diperdebatkan, Relyvrio, pada bulan September 2022, setelah kampanye advokasi bertahun-tahun oleh pasien dengan amyotrophic lateral sclerosis, atau ALS.
Kegagalan obat tersebut merupakan kekecewaan yang pahit bagi pasien dan advokat, yang telah mendesak FDA dan lembaga federal lainnya untuk mendanai dan menyetujui terapi eksperimental lebih banyak untuk penyakit mematikan yang menyebabkan pembusukan otot tersebut.
Penarikan Relyvrio meninggalkan hanya tiga obat ALS yang tersedia untuk pasien di Amerika Serikat, hanya satu di antaranya telah terbukti memperpanjang kelangsungan hidup selama beberapa bulan.
Amylyx yang berbasis di Cambridge, Massachusetts, mengatakan pada bulan Maret bahwa mereka sedang mempertimbangkan untuk menarik obat mereka setelah uji klinis pada 600 pasien gagal menunjukkan perbaikan dalam kelangsungan hidup atau ukuran kesehatan lainnya, seperti kekuatan otot atau kemampuan berjalan.
Tindakan sukarela perusahaan tersebut menyelesaikan apa yang bisa menjadi dilema besar bagi FDA. Regulator lembaga tersebut tidak akan memiliki jalan yang jelas untuk segera memaksa obat tersebut dari pasar jika perusahaan menolak untuk menariknya. Hal ini karena FDA memberikan persetujuan penuh terhadap obat tersebut, meskipun data awal perusahaan tentang efektivitasnya masih bersifat preliminer.
Persetujuan tahun 2022 sebagian besar didasarkan pada hasil dari satu studi tengah kecil yang dikritik oleh beberapa ilmuwan internal agensi tersebut. Biasanya agensi tersebut menuntut dua studi besar tahap akhir yang menunjukkan manfaat yang jelas sebelum memberikan persetujuan. Tetapi pada saat itu, pejabat FDA menjelaskan bahwa “fleksibilitas regulasi” adalah tepat ketika meninjau Relyvrio, “mengingat sifat serius dan mengancam jiwa ALS serta kebutuhan yang belum terpenuhi secara substansial.”
Obat ini merupakan bagian dari serangkaian obat untuk penyakit mematikan dan degeneratif yang telah mendapatkan persetujuan FDA dalam beberapa tahun terakhir meskipun bukti yang meragukan bahwa mereka efektif.
ALS secara perlahan menghancurkan sel saraf dan koneksi yang diperlukan untuk berjalan, berbicara, dan bernapas. Sebagian besar pasien meninggal dalam waktu tiga hingga lima tahun setelah diagnosis.
Relyvrio adalah bubuk yang menggabungkan dua obat lama: obat resep untuk gangguan hati dan suplemen makanan yang terkait dengan pengobatan tradisional Tiongkok.
Amylyx menghadapi kritik karena menetapkan harga obat tersebut seharga $158.000 untuk pasokan satu tahun. Penjualan obat tersebut mengecewakan, dengan beberapa pasien menghentikan penggunaan obat setelah hanya beberapa bulan.