San Diego – Poseida Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PSTX), sebuah perusahaan biopharmaceutical, mengumumkan data klinis interim baru dari uji coba Fase 1 P-BCMA-ALLO1, terapi CAR-T investigasional untuk multiple myeloma kambuh/refrakter (RRMM). Uji coba tersebut melaporkan tingkat respons keseluruhan (ORR) sebesar 91% di lengan lymphodepletion yang dioptimalkan, termasuk ORR 100% pada pasien BCMA-naïve.
Data tersebut, yang disajikan dalam Pertemuan Tahunan ke-21 Masyarakat Myeloma Internasional, juga menunjukkan profil keamanan terapi, dengan tidak ada toksisitas yang membatasi dosis dan tingkat sindrom pelepasan sitokin (CRS) dan sindrom neurotoksisitas sel efek imun (ICANS) rendah, keduanya Grade 2 atau kurang. Tidak ada kasus penyakit graft vs. host atau Parkinsonisme.
P-BCMA-ALLO1, dikembangkan bekerja sama dengan Roche, adalah terapi sel CAR-T allogeneik non-virus yang menggunakan platform kaya T stem cell memory (TSCM). Terapi ini diberikan desainasi Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) oleh FDA.
Uji coba Fase 1/1b mendaftar 72 pasien, memerlukan setidaknya tiga garis terapi sebelumnya, termasuk paparan terhadap inhibitor proteasoma, obat imunomodulator, dan antibodi monoklonal anti-CD38. Sebagian besar peserta telah menerima terapi penargetan BCMA sebelumnya.
Pada lengan lymphodepletion yang dioptimalkan C, pasien menerima siklofosfamid dan fludarabin diikuti oleh P-BCMA-ALLO1. Hasil menunjukkan ORR 91%, dengan tingkat respons lengkap 22%. Tidak ada pasien yang memerlukan terapi jembatan, dan waktu rata-rata dari pendaftaran hingga pengobatan adalah satu hari.
Objektif utama uji coba ini adalah untuk menilai keamanan dan dosis maksimum yang dapat ditoleransi dari P-BCMA-ALLO1, dengan aktivitas anti-myeloma sebagai objektif sekunder. Uji coba Fase 1/1b yang sedang berlangsung mendaftarkan pasien baru menggunakan rezim lymphodepletion Arm C.
Poseida akan mengadakan webcast dan konferensi telepon dengan para ahli myeloma multipel untuk mendiskusikan data dan memberikan pembaruan bisnis. Pengumuman ini didasarkan pada pernyataan rilis pers.
Pada berita terkini lainnya, Poseida Therapeutics, sebuah perusahaan biopharmaceutical tahap klinis, telah diberikan status Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) oleh Administrasi Makanan dan Obat-obatan Amerika Serikat (FDA) untuk terapi investigasionalnya P-BCMA-ALLO1. Terapi ini, yang menargetkan antigen maturasi sel B (BCMA), saat ini sedang menjalani pengembangan klinis Fase 1/1b untuk pengobatan multiple myeloma kambuh/refrakter. Desainasi RMAT adalah bagian dari 21st Century Cures Act dan dimaksudkan untuk mempercepat pengembangan dan tinjauan terapi regeneratif untuk penyakit serius atau mengancam jiwa.
Terapi Poseida telah menunjukkan potensi efikasi dan keamanan dalam data klinis awal, berkontribusi pada keputusan FDA. Pendekatan perusahaan menggunakan sel T memori stem cell (TSCM) untuk mungkin memberikan respons yang lebih efektif dan tahan lama. Selain desainasi RMAT, Poseida juga telah mengamankan desainasi Obat Orphan untuk P-BCMA-ALLO1, menandakan potensinya untuk mengatasi kebutuhan medis yang belum terpenuhi pada populasi pasien multiple myeloma.
Data klinis baru dari studi Fase 1 yang sedang berlangsung mengenai P-BCMA-ALLO1 akan disajikan dalam pertemuan internasional mendatang, dengan pembaruan lebih lanjut mengenai pengembangan klinis diharapkan dalam setengah tahun terakhir. Desainasi RMAT membuka kemungkinan persetujuan yang dipercepat berdasarkan titik akhir pengganti atau perantara yang dapat memprediksi manfaat jangka panjang. Ini adalah perkembangan terbaru dalam misi Poseida Therapeutics untuk memajukan terapi sel allogeneik dan obat genetik untuk mengobati kanker dan penyakit langka.
Wawasan InvestingPro
Data klinis menjanjikan Poseida Therapeutics untuk terapi CAR-T-nya datang pada saat penting bagi perusahaan, sebagaimana tercermin dalam metrik keuangan terkini dan pendapat analis. Menurut data InvestingPro, kapitalisasi pasar Poseida saat ini mencapai $281,65 juta, menunjukkan valuasinya saat ini di sektor bioteknologi.
Pendapatan perusahaan selama dua belas bulan terakhir per Q2 2023 adalah $88,46 juta, dengan pertumbuhan pendapatan triwulanan sebesar 29,78% pada Q2 2023. Pertumbuhan ini sejalan dengan hasil klinis positif dan dapat berpotensi mendorong kinerja keuangan di masa depan. Namun, penting untuk dicatat bahwa Poseida belum menguntungkan, dengan laba kotor negatif sebesar $68,32 juta selama periode yang sama.
Wawasan InvestingPro menyoroti beberapa aspek kunci situasi keuangan Poseida. Perusahaan memiliki lebih banyak kas daripada utang di neracanya, yang dapat memberikan fleksibilitas keuangan saat melanjutkan uji coba klinis dan pengembangan produk. Selain itu, aset lancar Poseida melebihi kewajiban jangka pendek, menunjukkan posisi keuangan jangka pendek yang stabil.
Meskipun data klinis positif, Wawasan InvestingPro menunjukkan bahwa dua analis telah menurunkan perkiraan pendapatan mereka untuk periode mendatang. Hal ini, ditambah fakta bahwa analis tidak mengantisipasi perusahaan akan menguntungkan tahun ini, menegaskan tantangan yang dihadapi perusahaan bioteknologi tahap awal dalam menerjemahkan kesuksesan klinis menjadi pengembalian keuangan.
Investor juga perlu menyadari bahwa saham Poseida telah mengalami penurunan signifikan selama seminggu terakhir, dengan total return harga selama 1 minggu sebesar -11,87%. Volatilitas ini tidak jarang terjadi di sektor bioteknologi, terutama seputar pengumuman data klinis.
Bagi mereka yang tertarik dalam analisis yang lebih mendalam, InvestingPro menawarkan 8 tips tambahan untuk Poseida Therapeutics, memberikan pandangan yang lebih komprehensif mengenai kesehatan keuangan perusahaan dan posisi pasar.
Artikel ini dihasilkan dengan dukungan AI dan ditinjau oleh editor. Untuk informasi lebih lanjut, lihat syarat dan ketentuan kami.