Avidity Biosciences Inc. (NASDAQ:RNA), sebuah perusahaan biopharmaceutical, melaporkan hasil positif awal dari uji klinis Fase 1/2 untuk delpacibart zotadirsen (AOC 1044), sebuah potensi pengobatan untuk distrofi otot Duchenne (DMD).
Uji klinis, yang dinamai EXPLORE44™, menunjukkan peningkatan signifikan dalam produksi distrofin dan pengabaian ekson 44, serta pengurangan substansial dalam kadar creatine kinase, penanda kerusakan otot, pada pasien dengan mutasi DMD yang dapat diabaikan dengan ekson 44.
Delpacibart zotadirsen, juga dikenal sebagai del-zota, dirancang untuk mengirim oligomer morfolino fosforodiamidat (PMOs) ke jaringan otot rangka dan jantung untuk mempromosikan produksi distrofin dengan mengabaikan ekson 44 dari gen distrofin. Studi tersebut menunjukkan peningkatan 37% dalam pengabaian ekson 44 dan hingga 66% pengabaian dengan dosis 5 mg/kg setelah empat bulan.
Selain itu, hal tersebut mengembalikan total distrofin hingga 54% dari normal dan mengurangi kadar creatine kinase menjadi normal dengan lebih dari 80% penurunan dibandingkan dengan awal setelah tiga dosis 5 mg/kg.
Data juga menunjukkan keamanan dan tolerabilitas obat yang menguntungkan, dengan sebagian besar kejadian yang muncul akibat pengobatan bersifat ringan atau sedang. Uji klinis melibatkan 25 peserta di dua tingkat dosis, dengan 10 peserta di kohort 5 mg/kg dinilai untuk pengiriman otot, pengabaian ekson, produksi distrofin, dan kadar creatine kinase.
Del-zota telah diberikan desain Orphan oleh Administrasi Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) dan Badan Pengawas Obat Eropa (EMA), serta desain Rare Pediatric dan Fast Track oleh FDA. Presiden dan CEO Avidity, Sarah Boyce, menyatakan optimisme tentang mempercepat jalur regulasi untuk del-zota berdasarkan temuan ini.
DMD adalah gangguan genetik yang ditandai oleh degenerasi otot progresif karena ketiadaan distrofin, protein yang melindungi sel otot. Hal ini terutama mempengaruhi anak laki-laki, dengan insiden satu dari 3.500 hingga 5.000 kelahiran laki-laki secara global.
Perusahaan juga mengadakan acara virtual investor dan analis hari ini untuk membahas data uji coba. Temuan ini didasarkan pada pernyataan siaran pers dari Avidity Biosciences.
Dalam berita terkini lainnya, Avidity Biosciences telah menjadi pusat perhatian karena perkembangan yang menjanjikan dalam program klinis dan struktur perusahaan.
Perusahaan biopharmaceutical mengumumkan hasil positif tahap awal dari studi pengobatan FSHD-nya, yang menyebabkan peningkatan target harga dari BofA Securities. Perusahaan tersebut meningkatkan ekspektasinya dari $40,00 menjadi $45,00 sambil tetap mempertahankan peringkat Beli pada saham Avidity.
Avidity juga mengumumkan rencana untuk penawaran umum saham biasa sebesar $300 juta, dengan tujuan untuk mendanai pengembangan lebih lanjut dari program-program klinis dan penelitian.
Selain itu, Wells Fargo memperkuat peringkat Overweight-nya pada Avidity Biosciences, mempertahankan target harga yang stabil sebesar $50,00. Cantor Fitzgerald juga memulai liputan pada Avidity Biosciences dengan peringkat Overweight, menunjukkan potensi untuk kinerja yang lebih baik.
Perusahaan juga menerima desainasi Terapi Inovatif dari Administrasi Obat dan Makanan Amerika Serikat untuk obat investigasi unggulannya, delpacibart etedesiran, untuk pengobatan distrofi miotonik tipe 1.
Selain itu, Avidity Biosciences memperluas dewan direksi dengan penunjukan Simona Skerjanec, seorang veteran industri farmasi. Inilah perkembangan terbaru dalam perjalanan perusahaan.
Wawasan InvestingPro
Avidity Biosciences Inc. (NASDAQ:RNA) telah menarik perhatian industri biopharmaceutical dengan hasil uji klinis yang menjanjikan untuk delpacibart zotadirsen, yang ditujukan untuk mengobati distrofi otot Duchenne. Saat perusahaan ini berkembang, investor dan analis memperhatikan kesehatan keuangan dan kinerja pasarannya. Menurut data InvestingPro, Avidity Biosciences memiliki kapitalisasi pasar sebesar $4,45 miliar, menunjukkan keyakinan investor yang signifikan terhadap potensinya. Meskipun langkah-langkah inovatif perusahaan dalam pengembangan obat, penting untuk dicatat bahwa perusahaan memiliki margin keuntungan kotor negatif sebesar -1832,24% selama dua belas bulan terakhir hingga kuartal pertama 2024, menegaskan tantangan dalam profitabilitas yang juga disuarakan oleh analis yang tidak mengantisipasi perusahaan akan menguntungkan tahun ini.
Di sisi yang lebih positif, Avidity Biosciences telah menunjukkan return yang kuat selama tiga bulan terakhir, dengan total return harga sebesar 54,5%, dan kenaikan harga enam bulan yang lebih mengesankan sebesar 213,63%. Kinerja pasar ini merupakan bukti dari optimisme seputar kemajuan klinis mereka. Selain itu, Tips InvestingPro menyoroti bahwa perusahaan memiliki lebih banyak kas daripada utang di lembaran neracanya, yang merupakan indikator kestabilan keuangan dan dapat menyediakan sumber daya yang diperlukan untuk mendukung upaya penelitian dan pengembangan yang sedang berlangsung.
Bagi mereka yang tertarik dalam analisis yang lebih mendalam, InvestingPro menawarkan sejumlah tips tambahan—saat ini mencantumkan 11 untuk Avidity Biosciences—yang memberikan wawasan lebih lanjut tentang metrik keuangan perusahaan dan potensi pasarannya. Hal ini dapat ditemukan dengan mengeksplorasi laporan terperinci yang tersedia di halaman khusus InvestingPro untuk Avidity Biosciences di https://www.investing.com/pro/RNA.
Artikel ini dibuat dengan dukungan kecerdasan buatan dan direview oleh seorang editor. Untuk informasi lebih lanjut, lihat Ketentuan dan Kondisi kami.